最近、筋ジスの進行を感じ、不安な日々を過ごしていたが、何気なくヤフーニュースに目をやると、

「筋ジス次世代医薬品、安全性を確認 日本新薬、19年販売へ」

との見出しが!!

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬が完成したとのことだ。

ソース
日経 2018年6月28日

概要
国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター プレスリリース

簡潔にまとめると、

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者さんが新薬の投与によって、筋肉(骨格筋)を作るために必要なたんぱく質(ジストロフィンたんぱく質)の生産を確認できた、とのこと。

2015年くらいから人を対象に臨床試験をしていたようだ。

筋ジスの中でも症状が重いデュシェンヌ型で新薬の有効性が認められたことは大変喜ばしい。

私が苦しんでいる顔面肩甲上腕型やその他の型にも有効な新薬が、
本当に近い将来に完成するかもしれない。

過去にもこの手のニュースに一喜一憂していたが、今までのニュースとは比べ物にならないほど、希望が持てるニュースだ。

が、何だかあまり実感は湧かないのは気のせいだろうか。